编者按：2025年上半年，肾脏病学领域取得了重大进展。美国食品药品监督管理局（FDA）批准司美格鲁肽用于延缓2型糖尿病患者的慢性肾脏病（CKD）进展，并加速批准阿曲生坦用于降低IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿。斯贝利单抗（Sibeprenlimab）凭借出色的Ⅲ期试验结果和优先审评资格成为焦点，同时，在狼疮性肾炎（LN）方面，随着FDA针对奥滨尤妥珠单抗和贝利尤单抗的新举措，相关研究也持续推进。

在第62届欧洲肾脏协会（ERA2025）大会上，CONFIDENCE试验结果证实了非奈利酮与SGLT2抑制剂联合使用的安全性，Ⅲ期VISIONARY试验的中期分析数据则为斯贝利单抗用于IgA肾病提供了更多证据支持。此外，异种移植领域同样取得了历史性进展——FDA批准了首个基因编辑猪肾脏的临床试验，并且在麻省总医院完成了第二例移植手术。

1.FDA批准司美格鲁肽（Ozempic）用于2型糖尿病合并慢性肾脏病

今年年初，FDA批准了诺和诺德公司的司美格鲁肽（Ozempic），用于降低2型糖尿病合并慢性肾脏病的成人患者肾脏疾病恶化、肾衰竭以及心血管疾病死亡的风险。

该批准是基于Ⅲb期FLOW肾脏结局试验的结果。该试验表明，在标准治疗的基础上，与安慰剂相比，司美格鲁肽在降低肾脏疾病恶化、终末期肾病以及心血管疾病死亡方面具有统计学意义，相对风险降低了24%。

2.FDA受理奥滨尤妥珠单抗（Gazyva/Gazyvaro）用于狼疮性肾炎的补充生物制品许可申请

2025年3月5日，罗氏公司宣布，FDA受理了其关于奥滨尤妥珠单抗（Gazyva/Gazyvaro）用于治疗狼疮性肾炎的补充生物制品许可申请（sBLA）。这一申请得到了Ⅲ期REGENCY研究积极结果的支持，该研究显示，奥滨尤妥珠单抗联合标准治疗可改善完全肾脏缓解情况。预计FDA将在2025年10月做出是否批准的决定。

3.阿曲生坦（Vanrafia）获FDA加速批准用于IgA肾病

2025年4月2日，FDA加速批准了阿曲生坦（Vanrafia）。阿曲生坦是一种每日一次的非甾体类口服药物，用于降低有快速疾病进展风险的成人原发性IgA肾病患者的蛋白尿。值得注意的是，这是FDA首次批准选择性内皮素A受体拮抗剂用于降低IgA肾病患者的尿蛋白，并且该批准未要求实施风险评估和缓解策略（REMS）计划。

4.FDA受理斯贝利单抗用于IgA肾病的生物制品许可申请并给予优先审评资格

2025年5月27日，FDA受理了大冢制药公司关于斯贝利单抗用于治疗IgA肾病的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。该申请得到了Ⅲ期VISIONARY试验和Ⅱ期ENVISION试验数据的支持。FDA设定的目标审批日期（PDUFA）为2025年11月28日。

5.FDA批准贝利尤单抗（Benlysta）自动注射器用于儿童狼疮性肾炎

2025年6月24日，FDA批准了葛兰素史克公司的贝利尤单抗（Benlysta）200 mg/ml自动注射器，用于5岁及以上正在接受标准治疗的活动性狼疮性肾炎患者的皮下注射。贝利尤单抗是一种B淋巴细胞刺激因子特异性抑制单克隆抗体。2024年，该药物最初被批准用于治疗儿童活动性系统性红斑狼疮。此次贝利尤单抗自动注射器获批用于狼疮性肾炎，为患者和护理人员提供了首个可居家使用的皮下注射选择。

6.CONFIDENCE试验：SGLT2抑制剂和非奈利酮在慢性肾脏病中同时使用有效且安全

在ERA2025大会上公布的CONFIDENCE试验结果表明，对于慢性肾脏病合并2型糖尿病患者，同时起始使用非奈利酮（Kerendia）和恩格列净（Jardiance）具有良好的耐受性，并且与单独使用任一疗法相比，可更大程度地降低尿白蛋白与肌酐比值（UACR）。

7.Ⅲ期VISIONARY试验：斯贝利单抗使IgA肾病患者蛋白尿减半

根据Ⅲ期VISIONARY试验的中期分析，使用斯贝利单抗的IgA肾病患者在9个月时蛋白尿相对于安慰剂治疗组降低了51.2%。随着其生物制品许可申请在5月被受理，预计将在2025年11月28日得到关于斯贝利单抗是否获批用于IgA肾病的决定。

8.FDA批准首个基因编辑肾脏异种移植试验

2025年2月3日，FDA批准了联合治疗公司（United Therapeutics）的新药研究申请，以启动一项关于该公司源自10基因编辑供体猪的UKidney?的临床研究。该研究预计将首先招募6例终末期肾病患者，随后扩大至最多50例参与者，旨在支持向FDA提交生物制品许可申请。试验中的首例异种移植预计在2025年年中左右进行。

9.麻省总医院完成第二例基因编辑猪肾脏异种移植

2025年2月7日，就在FDA批准后的几天，麻省总医院宣布成功完成了第二例猪肾脏移植手术。该肾脏经过eGenesis公司69处基因组编辑，被移植到一例66岁、因终末期肾病接受透析超过2年的男性患者体内。

2024年3月，麻省总医院成为全球首家将基因编辑猪肾脏移植到活体人类的医院。最新这次时长2.5小时的异种移植手术是根据2024年12月FDA批准的扩大使用协议进行的，该协议计划在今年再支持2例异种移植手术。