pMN是一类自身免疫介导慢性肾小球疾病，机体免疫复合物沉积肾脏基底膜，破坏滤过屏障，持续大量蛋白尿、水肿、肾功能衰退为典型表现。目前美国FDA、欧洲药品管理局（EMA）均无专门获批治疗pMN的靶向药物；临床数据显示，未经规范有效干预的患者，10年内约30%会进展至肾衰竭，同时伴随血栓、心血管疾病等多重致命并发症，给患者、家庭及医疗体系带来沉重负担，存在巨大未满足临床需求。实现完全缓解可以延缓肾功能不可逆损伤、降低甚至阻止远期致死性并发症的发生。

本次支撑申报的MAJESTY试验是一项随机、开放标签、多中心Ⅲ期临床研究，共入组142例成人原发性膜性肾病患者，1:1分组分别接受奥妥珠单抗或他克莫司治疗，核心研究终点为治疗104周（2年）时的完全缓解率。研究达到预设主要终点：奥妥珠单抗组2年完全缓解率达36.9%，他克莫司对照组仅5.7%，校正组间差异31.1%（95%CI：18.2~44.0，P＜0.001，图1）。同时，76周完全缓解率、104周总体缓解（完全+部分缓解）两大关键次要终点，奥妥珠单抗均显著优于对照组。整体安全谱与奥妥珠单抗既往已建立的安全性特征高度匹配，未识别出新的安全风险信号。

图1. 主要终点：2年完全缓解率

该研究完整数据已于2026年63届欧洲肾脏病协会（ERA）年会作为重磅研究口头公布，同期全文发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM），为全球肾病临床诊疗提供高级别循证依据。除美国申报外，罗氏已同步向欧洲药品管理局（EMA）递交MAJESTY研究数据，推进全球多地区同步注册申报工作。

罗氏全球产品开发负责人、首席医学官Levi Garraway教授表示：“本次FDA授予优先审评，为pMN患者带来全新治疗希望。该疾病长期缺乏获批针对性疗法，而奥妥珠单抗通过靶向组织驻留B细胞直击疾病根源，MAJESTY研究证实其可大幅提升患者完全缓解率，而实现完全缓解是保护肾功能、延缓甚至阻断肾衰进展的核心关键。我们期待尽快将这款创新疗法带给全球肾病患者。”

奥妥珠单抗为糖基化修饰Ⅱ型抗CD20人源化单克隆抗体，双重机制清除B细胞：一方面直接诱导B细胞凋亡，另一方面优化Fc段糖基修饰，大幅提升抗体依赖细胞介导的细胞毒作用（ADCC）。MAJESTY是奥妥珠单抗第四项取得阳性结果的自身免疫性疾病Ⅲ期临床研究，此前REGENCY（狼疮性肾炎）、ALLEGORY（系统性红斑狼疮）、INShore（特发性肾病综合征）三大Ⅲ期研究均达主要终点，其中狼疮性肾炎适应证已在美国、欧盟正式获批上市；特发性肾病综合征适应证已于2026年5月获FDA优先审评，叠加本次pMN适应证，本品成为近段时间唯一连续拿下两项肾病优先审评的CD20靶向药物。在儿童人群拓展方面，同步开展的Ⅱ期POSTERITY研究，旨在探索奥妥珠单抗用于青少年狼疮性肾炎的疗效与药代动力学特征。

数据来源

https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2026-07-15

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（来源：《肾医线》编辑部）