在IgA肾病领域，伊普可泮是继布地奈德肠溶胶囊后，第二款获FDA完全批准的药物，用于延缓患者肾功能衰退。伊普可泮此次完全批准是基于关键性Ⅲ期APPLAUSE-IgAN研究为期两年的完整临床数据，核心疗效结果具备统计学与临床双重显著意义：

肾功能长期保护效果明确：伊普可泮组患者估算肾小球滤过率（eGFR）年化平均下降幅度为-3.0 mL/min/1.73m²/年，安慰剂组达-5.7 mL/min/1.73m²/年，表明伊普可泮可将肾功能衰退速度降低48%，在全部关键肾脏终点指标上持续优于安慰剂；

蛋白尿改善起效迅速且持久：患者用药仅两周即可观察到具备临床价值的尿蛋白下降，且该获益可在全程治疗周期内稳定维持；

作用机制直击病因：伊普可泮为口服B因子抑制剂，精准靶向补体旁路途径——该通路过度激活是IgA肾病肾小球炎症、肾损伤的核心驱动因素，阻断持续肾脏损害进程。

阿拉巴马大学伯明翰分校肾脏病学教授、APPLAUSE-IgAN研究指导委员会成员Dana Rizk教授表示：“延缓肾功能进行性丢失是IgA肾病治疗的核心终极目标。此次伊普可泮获得FDA完全批准，充分证实靶向补体激活这一疾病底层机制的治疗价值，为临床医生提供了能够长期守护患者肾功能的精准武器。”

IgA肾病基金会联合创始人兼负责人Bonnie Schneider表示：“对于数百万进展性IgA肾病患者及其家属而言，伊普可泮能够稳定保护肾功能的临床证据，带来了远离透析、维持正常生活的全新希望，重塑了IgA肾病疾病长期管理的信心。”

伊普可泮是全球首创（first-in-class）口服补体B因子抑制剂，选择性阻断补体旁路通路激活，减少补体介导的肾小球持续损伤。除原发性IgA肾病外，该药已在多种补体介导肾病中获得多国监管机构批准，同时正在多项罕见肾脏疾病中开展临床探索，拓展适用人群。

在安全性方面，使用伊普可泮可能会增加荚膜细菌所致严重感染风险，因此患者需在启动治疗前完成对应疫苗接种，全程接受感染风险监测。

来源https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-fabhalta-iptacopan-receives-fda-traditional-approval-first-and-only-complement-inhibitor-significantly-slow-kidney-function-decline-primary-igan

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（来源：《肾医线》编辑部）