近期，罗氏集团正式宣布，在研药物Sefaxersen治疗成人原发性IgA肾病的Ⅲ期IMAgINATION研究，达到预设中期分析主要终点。数据显示，Sefaxersen可显著降低患者蛋白尿水平，展现出同类最佳潜力（best-in-class），有望为IgA肾病患者带来全球首个基因疗法。

IgA肾病是最常见的原发性肾小球疾病，属于进展性自身免疫性肾病，多数患者在40岁前确诊，疾病持续进展可逐步发展为肾功能衰竭。蛋白尿是IgA肾病肾损伤的核心标志物，尿蛋白水平下降与长期肾功能保护直接相关，是临床评估干预效果的关键指标。

IMAgINATION是一项全球多中心、随机、安慰剂对照Ⅲ期临床试验，旨在评估Sefaxersen用于原发性IgA肾病成人患者的疗效与安全性。此次预先设定的中期分析结果显示，治疗37周时，相较于安慰剂组，Sefaxersen组患者24小时尿蛋白/肌酐比值（UPCR）实现统计学显著且具备临床意义的降低，达到研究主要终点。

Sefaxersen是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，通过靶向肝脏B因子表达基因，抑制肝脏中补体B因子的产生，从而阻断IgA肾病相关肾脏损伤的关键驱动通路。Sefaxersen为每月1次皮下注射制剂，支持患者居家自行给药，给药频次低，有助于减轻患者频繁就医的负担。研究观察到的安全性与耐受性特征和既往研究数据保持一致，未识别出新的安全风险信号。

该研究将继续维持盲态开展，持续随访至105周，以评估以估算肾小球滤过率（eGFR）为指标的两年期肾功能变化情况，进一步验证药物对长期肾功能的保护作用。罗氏表示，本次中期数据将在后续学术会议公布，并同步提交给全球药品监管机构，推动药物的上市进程，尽早惠及IgA肾病患者。

罗氏首席医疗官Levi Garraway博士表示：“IgA肾病患者存在显著未被满足的治疗需求，很多患者疾病持续进展，最终走向终末期肾病。IMAgINATION这项中期阳性结果令人振奋，我们期待继续推进Sefaxersen的临床开发，探索其延缓肾功能丢失的潜力，为IgA肾病患者提供新的治疗希望。”

参考文献https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2026-09-23b

“肾医线”读者专属微信群建好了，快快加入吧。扫描“肾医线”小助手二维码（微信号：nephro-online），回复“肾医线读者”，ta会尽快拉您入群滴！

（来源：《肾医线》编辑部）

声明：本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。