近期，Vera Therapeutics正式公布Ⅲ期ORIGIN 3研究最终疗效分析结果，数据证实，已获FDA加速批准的IgA肾病治疗药物阿塞西普注射液（TRUTAKNA）在两年随访周期内可稳定估算肾小球滤过率（eGFR），显著降低肾脏复合终点进展风险，全部预设终点均顺利达成。基于这一积极结果，阿塞西普有望成为首个获FDA完全批准的BAFF/APRIL双靶点抑制剂。

IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球疾病，由异常B细胞免疫激活驱动，BAFF与APRIL是调控B细胞活化、分化及产生致病性IgA1的关键细胞因子。部分患者在确诊后数年内持续出现肾功能丢失，逐步进展至慢性肾衰竭，临床亟需可长期保护肾功能的免疫靶向疗法。阿塞西普可从上游抑制致病性B细胞，减少异常IgA1生成与肾脏系膜沉积。

ORIGIN 3是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期注册研究，纳入存在进展风险的成人原发性IgA肾病患者，在标准支持治疗基础上，对比每周1次皮下注射阿塞西普与安慰剂的长期肾脏获益与安全性。本次最终分析数据集共包含428例受试者。

核心疗效数据显示：

eGFR长期稳定获益突出：治疗52周时

，阿塞西普组eGFR自基线平均变化为

-0.1 mL/min/1.73m²

，安慰剂组为-5.7 mL/min/1.73m²，

组间差异达5.6 mL/min/1.73m²

，具有显著统计学与临床意义（

<0.0001），提示药物可有效稳住肾功能，阻止肾小球滤过功能持续下滑。

治疗104周时

，阿塞西普组eGFR年化斜率为

-0.6 mL/min/1.73m²/年

，安慰剂组为-5.6 mL/min/1.73m²，

组间差异达5.0 mL/min/1.73m²

<0.0001）。

2.肾脏复合进展风险显著降低76%：阿塞西普可将IgA肾病患者肾脏复合终点（eGFR持续下降、进展至终末期肾病、肾脏相关死亡）风险显著降低76%。

3.安全性特征良好：整体不良事件发生率与安慰剂组大体相当，未出现新的安全警示信号，药物耐受性可控。最常见不良反应以感染及注射局部反应为主，与此前中期分析结果一致。

表1. 主要结果汇总

阿塞西普为150 mg每周1次皮下注射制剂，采用自动注射器，支持患者居家自行给药，给药方式便捷。该药已于2026年7月获FDA加速批准，用于降低存在进展风险的成人原发性IgA肾病患者蛋白尿；加速批准是基于36周蛋白尿降低的中期数据，而本次两年eGFR硬终点数据，正是支持转为完全批准的关键证据。

Vera Therapeutics表示，公司计划在2026年第四季度向FDA提交补充生物制品许可申请（sBLA），申请将阿塞西普转为完全批准。

Vera首席医学官Mark Heiser博士称：“长期肾功能保护是IgA肾病治疗的终极目标，而过往很多疗法仅能观察到蛋白尿改善，缺少稳定eGFR的硬终点证据。ORIGIN 3两年最终数据证实，同时阻断BAFF与APRIL能够真正延缓肾功能衰退，填补IgA肾病长期治疗的重要空白，我们期待与FDA协作，推动完全批准，让更多高风险患者获得长期肾脏保护。”

参考文献https://ir.veratx.com/news-releases/news-release-details/vera-therapeutics-announces-trutaknatm-atacicept-vymj-stabilized

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（来源：《肾医线》编辑部）

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