2026年1月7日，专注于严重免疫性疾病创新疗法研发的临床后期生物技术公司Vera Therapeutics（VERA）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其核心候选药物阿塞西普（Atacicept）用于治疗成人IgA肾病的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。该申请通过FDA加速批准程序提交，若后期顺利，最终将于2026年7月7日前后获批上市。若成功获批，阿塞西普将成为FDA批准的首个同时靶向B细胞活化因子（BAFF）和增殖诱导配体（APRIL）的B细胞调节剂，为IgA肾病患者提供每周一次、可居家自行给药的皮下注射治疗方案。

作用机制

IgA肾病是一种严重的进行性自身免疫性肾脏疾病，其发病机制与异常自身抗体产生密切相关，目前针对疾病上游病因的改良疗法严重匮乏，存在极高的未满足医疗需求。临床数据显示，至少50%的IgA肾病患者会进展为终末期肾病或肾衰竭，给患者生活质量带来沉重打击，并伴随显著的疾病负担。阿塞西普作为一款研究性重组融合蛋白，通过特异性结合BAFF和APRIL这两种驱动B细胞存活及自身抗体产生的关键细胞因子，从源头上干预疾病进程，为患者带来全新治疗思路。

阿塞西普作用机制

关键研究数据

此次BLA申请的核心支持数据来自ORIGIN 3 Ⅲ期临床试验的预设中期分析结果。该试验是一项全球多中心、随机双盲、安慰剂对照研究，共纳入431例成人IgA肾病患者，按1:1比例随机分配至阿塞西普治疗组（150 mg每周一次皮下注射）和安慰剂对照组。结果显示，治疗36周时，阿塞西普组患者的24小时尿蛋白肌酐比（UPCR）较基线降低46%，相较于安慰剂组实现了具有统计学显著性和临床意义的42%降幅（P<0.0001），顺利达成主要疗效终点。同时，阿塞西普在整个ORIGIN临床试验项目中展现出良好的安全性，其安全特征与安慰剂相当。该中期分析结果已作为重磅口头报告在2025年美国肾脏病学会（ASN）的全体会议上公布，并于2025年11月6日发表于《新英格兰医学杂志》。目前，ORIGIN 3试验仍在以双盲安慰剂对照方式持续进行，旨在评估两年内患者的肾功能变化（以eGFR为指标），相关结果预计于2027年公布。

ORIGIN 3研究：UPCR随时间的变化

Vera Therapeutics创始人兼首席执行官Marshall Fordyce博士表示：“阿塞西普通过双重靶向BAFF和APRIL的独特机制，有望在获批后重塑IgA肾病的治疗标准。FDA授予的优先审评资格，凸显了该疾病领域对创新疗法的迫切需求。我们将持续与FDA紧密合作，推动BLA申请的全面审查，以患者急需的紧迫感，尽快将这一潜在疗法带给广大患者。”

值得关注的是，阿塞西普此前已获得FDA授予的突破性疗法认定，这一认定基于其ORIGIN 2b期临床试验的积极结果——该试验不仅达到主要和关键次要终点，显示出显著的蛋白尿降低效果和估算肾小球滤过率（eGFR）稳定作用，其96周长期数据还表明，药物在改善Gd-IgA1水平、血尿和蛋白尿方面持续获益，且eGFR稳定性与无IgA肾病的普通人群相当。（前沿进展｜ORIGIN 2期研究结果重磅揭晓：阿塞西普长期治疗IgA肾病有效且安全）。

此外，Vera Therapeutics还通过ORIGIN Extend研究为受试者提供阿塞西普的扩展使用机会，同时收集长期安全性和有效性数据；在PIONEER试验中，该药物还在更多IgA肾病人群、抗PLA2R阳性原发性膜性肾病以及抗nephrin阳性局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）和微小病变性肾病（MCD）患者中开展评估。

来源：https://www.globenewswire.com/news-release/2026/01/07/3214426/0/en/Vera-Therapeutics-Announces-U-S-FDA-Granted-Priority-Review-to-Biologics-License-Application-for-Atacicept-for-Treatment-of-Adults-with-IgA-Nephropathy.html