编者按

在今年世界肾脏病学大会（WCN 2026）上公布的一项前瞻性干预研究结果显示，达格列净用于常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者，可显著延缓肾脏总体积增长及估算肾小球滤过率（eGFR）下降，且安全性良好，为这一难治性肾病提供重要新证据。

一、研究背景和目的

ADPKD是最常见的遗传性肾病之一，以双侧肾脏多发囊肿进行性增大、肾功能逐步下降为特征，最终可进展至终末期肾病。钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂（SGLT2i）已在慢性肾脏病领域展现多重获益，但既往ADPKD患者因理论安全顾虑被排除在相关临床试验之外，相关临床数据极为匮乏。

本次研究纳入40例ADPKD合并CKD 2~4期患者，随机分为两组：试验组（n=20）每日口服达格列净10 mg，对照组（n=20）接受常规治疗，随访12个月。

主要终点为肾囊肿进展及eGFR变化。

二、研究结果

肾脏总体积：达格列净组12个月增长仅8.25±3.16 mL，对照组为34.75±4.29 mL，组间差异极显著（P<0.001，图1）。

身高校正肾体积：达格列净组增长0.86±0.32 mL/m，对照组3.80±0.50 mL/m，差异显著（P<0.001）。

肾功能保护：达格列净组eGFR维持在46.94±4.41 ml/min/1.73m²，显著优于对照组41.52±1.52 ml/min/1.73m²（P<0.001，图2）。


图1. 治疗12个月时，肾脏体积较基线的变化


图2. 治疗12个月后eGFR较基线的变化

安全性方面，达格列净组在血尿、腰痛、尿路感染等不良事件发生率与对照组无显著差异，未增加短期并发症风险。多元线性回归分析提示，身高校正肾脏总体积是达格列净治疗12个月时eGFR变化的独立预测因子（P=0.021）。

三、总结

该项前瞻性干预研究证实，达格列净用于ADPKD患者可显著延缓肾囊肿进展、有效保护肾功能，且1年安全性良好，不增加相关不良事件风险。这一成果进一步丰富了SGLT2i在ADPKD领域的证据，有望改变临床实践，为广大ADPKD患者带来延缓肾病进展、改善长期预后的新选择。

目前，SGLT2i在ADPKD领域已形成广泛布局，达格列净、恩格列净均有针对性临床研究正在推进，包括DAPA-PKD、STOP-PKD、EMPA-PKD等多项关键研究，将为该类药物用于ADPKD的标准化治疗奠定坚实基础。

值得一提的是，ADPKD领域近期迎来重要里程碑。在本次大会上，荷兰学者Ron T. Gansevoort教授荣获Lillian Jean Kaplan国际奖，以表彰其在多囊肾病（PKD）临床或基础研究领域的卓越成就与引领作用。Gansevoort教授牵头搭建多个大型肾病研究联盟，深度参与并主导TEMPO 3:4、REPRISE、DIPAK-1、STAGED-PKD、MANGROVE、AGAINST-PLD、HYDRO-PROTECT、STOP-PKD等一系列ADPKD国际多中心临床试验，他指出：“Disease modifying drugs for ADPKD: a rapidly evolving field”（ADPKD疾病修正治疗领域正迎来快速发展），彰显全球多囊肾病研究正持续迈向突破。

Elsharkawy M, et al.WCN 2026. Abstract: WCN26-AB-4862.