近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，延长对司帕生坦（Sparsentan，商品名：Filspari）用于治疗局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）的补充新药申请的审评时间线。

在官方新闻稿中，Travere Therapeutics公司宣布，FDA已将此次申请的《处方药使用者费用法案》目标行动日期从原定的2026年1月13日延长至2026年4月13日。据悉，FDA并未要求提供关于该药物安全性或生产方面的额外信息。

Travere Therapeutics公司总裁兼首席执行官Eric Dube博士在公司声明中表示：“我们相信司帕生坦有潜力为FSGS患者的生活带来有意义的改变，并且对与FDA的积极沟通感到鼓舞。我们的目标始终是为亟需有效药物的患者带来这款新药，以应对这一具有破坏性且进展迅速的疾病，我们致力于在延长期内继续与FDA合作。同时，我们的商业准备工作也在持续进行，以确保一旦获批即可成功上市。”

此次审评延期源于FDA此前要求进一步明确司帕生坦的临床获益。在收到相关回复资料后，FDA认定这些资料构成对sNDA的一项重大修订，并据此延长了PDUFA行动日期。

司帕生坦是目前唯一一种非免疫抑制性口服药物，旨在通过优化阻断内皮素A受体和血管紧张素Ⅱ亚型1受体，直接靶向治疗足细胞损伤。

基于Ⅲ期PROTECT研究的两年验证性结果，FDA已于2024年9月批准司帕生坦用于延缓成人免疫球蛋白A肾病患者的肾功能下降。2025年5月，FDA受理了该药用于治疗成人FSGS的sNDA申请。随后在2025年9月，FDA取消了原计划为此sNDA召开的咨询委员会会议。

此次支持FSGS适应证的sNDA申请，主要基于Ⅲ期DUPLEX研究和Ⅱ期DUET研究的结果。

Ⅲ期DUPLEX研究是迄今为止针对FSGS规模最大的干预性研究，也是唯一一项以最大剂量活性药物为对照的研究。该研究在36周时达到了预先设定的蛋白尿部分缓解次要终点，具有统计学意义，但未达到108周治疗期内估算肾小球滤过率斜率的主要疗效终点。该研究的两年结果已在《新英格兰医学杂志》上发表，数据显示，与活性对照组相比，司帕生坦在108周时提供了具有临床意义的获益，包括显著降低蛋白尿、更高的部分和完全缓解率，以及更低终末期肾病发生率。

与此一致，Ⅱ期DUET研究达到了联合治疗组的主要疗效终点，显示出与厄贝沙坦相比蛋白尿减少超过两倍的效果。在所有临床试验中，其安全性特征一致，且与最大剂量活性对照组相当。

如果最终获批，司帕生坦将成为首个专门用于治疗成人FSGS的药物[1,2]。

参考文献
1.Travere Therapeutics Announces FDA Extends Review of sNDA for FILSPARI® (sparsentan) in FSGS. Travere.com. Published 2025. Accessed January 13, 2026. https://ir.travere.com/press-releases/news-details/2026/Travere-Therapeutics-Announces-FDA-Extends-Review-of-sNDA-for-FILSPARI-sparsentan-in-FSGS/default.aspx
2.Travere Therapeutics Announces FDA Acceptance of sNDA for FILSPARI® (sparsentan) in FSGS. Travere.com. Published 2025. Accessed January 5, 2026. https://ir.travere.com/press-releases/news-details/2025/Travere-Therapeutics-Announces-FDA-Acceptance-of-sNDA-for-FILSPARI-sparsentan-in-FSGS/default.aspx