【编者按】

荷兰格罗宁根大学医学中心内科教授Ronald T. Gansevoort既是一名临床医师，也是一位致力于延缓慢性肾脏病（CKD）进展的研究者。他的工作对CKD和多囊肾病（PKD）领域影响深远，参与了KDIGO关于CKD定义与分类的制定，领导了多项大型临床试验，并共同撰写了超过750篇同行评议论文。因其杰出贡献，曾获美国肾脏基金会杰出国际勋章等奖项。

在2025年美国肾脏病学会肾脏周（ASN Kidney Week 2025）上，Ronald T. Gansevoort教授报告并分享了其团队的重要研究。会议期间，Gansevoort教授接受专访，重点介绍了由患者发起、旨在填补SGLT2抑制剂在极晚期CKD、透析及肾移植患者中疗效空白的里程碑式研究——“肾脏生命周期试验（NCT05374291）（Renal Lifecycle试验）”，并分享了其对未来肾病治疗方向——特别是基因疗法的展望。本文根据采访实录整理，以飨读者。           

一、研究聚焦：填补SGLT2抑制剂在晚期CKD患者中的证据空白

在本次会议上，Gansevoort教授报告了备受瞩目的“肾脏生命周期试验”的最新进展。该试验有几个显著特点：

患者驱动的独特起源：该试验由患者发起。一位已故的患者在遗嘱中捐赠了500万美元作为启动资金，展现了患者群体推动医学进步的强大力量。后续资金不断补充，使试验得以开展。

明确的研究目标与设计：这是一项大规模、双盲、随机对照临床试验。计划招募约750例极晚期CKD患者，具体入组标准为：估算肾小球滤过率（eGFR）低于25 ml/（min·1.73m²），或已接受透析，或已进行肾移植。患者将被随机分组，分别接受SGLT2抑制剂（如达格列净）或安慰剂治疗。

关键临床终点：主要终点为肾衰竭、心血管相关住院及全因死亡率的复合终点。Gansevoort教授指出，尽管SGLT2抑制剂已在广泛CKD患者中证实了其肾脏与心血管保护作用，但在上述极晚期、已进入肾脏替代治疗阶段的人群中，其疗效与安全性尚未得到充分验证。本试验正是为了填补这一至关重要的证据缺口。

研究进展与预期：目前试验正在进行中，数据仍处于盲态。这是一个事件驱动型研究，预计在累积达到468个主要终点事件时结束。团队预计该时间点将出现在2027年初，并计划在2027年年中正式公布和发表研究结果。

二、学术之旅感言：从药物革新到基因治疗，肾病领域迎来爆发期

在谈及本次ASN年会的收获时，Gansevoort教授难掩兴奋之情。他表示，过去近十年，尤其是最近几年，肾脏病学领域经历了激动人心的快速发展。

药物研发的丰收时代：会议上展示了大量新药临床数据，这些药物在降低蛋白尿、延缓肾功能下降等方面显示出卓越疗效。一系列“Late-breaking”临床试验结果的公布，标志着肾病治疗正进入一个疗效不断突破的新阶段。

基因治疗：下一代前沿方向：在诸多进展中，Gansevoort教授对基因编辑（基因治疗）的前景最为关注。他强调，这代表了未来一个极具潜力的研究方向。在会议期间，一家制药公司总监关于基因治疗的案例报告给他留下了深刻印象，预示着肾病治疗模式可能迎来根本性变革。

三、总结

Ronald T. Gansevoort教授的介绍，不仅让我们看到一项由患者爱心启航、旨在攻克临床实践最后盲区的高质量研究正在稳步推进，也通过他的视角，感受到了全球肾脏病学领域从成熟药物优化应用到前沿基因技术探索的双轨并进之势。“肾脏生命周期试验”的结果令人期待，而基因治疗等新方向的涌现，则为无数肾病患者带来了更长远的希望。