编者按

2025年，肾脏病学领域迎来里程碑式发展。其中，美国食品药品监督管理局（FDA）与中国国家药品监督管理局（NMPA）相继批准10款肾病新药，覆盖慢性肾脏病（CKD）、IgA肾病、狼疮性肾炎（LN）和C3肾小球病（C3G）等多个细分领域。这些新药以精准靶向、机制创新为核心，不仅推动肾病领域治疗从传统对症治疗向精准化、机制导向管理模式转型，更为全球肾病患者实现从“延缓进展”迈向“追求缓解”提供新选择。

2025年10款肾病新药获批上市

注：UPCR：尿蛋白/肌酐比值；CKD-ap：CKD相关瘙痒症；C3G：C3肾小球病；IC-MPGN：免疫复合物型膜增生性肾炎；GLP-1RA：胰高血糖素样肽-1受体激动剂；eGFR：估算肾小球滤过率；ERSD：终末期肾病；APRIL：增殖诱导配体

（一）国内外均获批

1、司美格鲁肽用于2型糖尿病合并CKD

司美格鲁肽注射液（Semaglutide，诺和泰®）除了获得降糖、心血管获益适应证之外，其肾脏保护作用在今年得到“官方认证”——分别于1月、7月获得美国FDA和中国NMPA批准，用于降低2型糖尿病合并CKD成人患者的eGFR持续下降、ESRD及心血管死亡风险。这一批准基于Ⅲb期FLOW试验数据。该试验显示，在标准治疗基础上联合司美格鲁肽治疗，相比安慰剂可使2型糖尿病合并CKD患者的肾脏复合事件风险降低24%。

司美格鲁肽此次新适应证的获批，不仅使其成为全球首个斩获肾脏保护官方认证的GLP-1RA，更为2型糖尿病合并CKD患者提供降糖、心肾共护的一体化治疗新选择，进一步拓宽了GLP-1RA类药物的临床应用范围。

2、伊普可泮用于C3肾小球病和IgA肾病

今年3月、4月，盐酸伊普可泮胶囊（Iptacopan，飞赫达®）分别获得FDA和中国NMPA批准用于治疗成人C3G，以减少蛋白尿，成为首个获批上市的C3G疗法。这一批准主要是基于关键Ⅲ期APPEAR-C3研究的积极数据。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，结果显示，治疗6个月后，伊普可泮组患者实现了具有临床意义的蛋白尿水平下降，最早在第14天见效，并持续至第12个月。这是伊普可泮在华获批的第一个肾脏病治疗相关适应症。

今年8月、9月，盐酸伊普可泮胶囊（Iptacopan，飞赫达®）分别获得FDA和中国NMPA批准，用于降低有疾病快速进展风险的原发性IgA肾病成人患者的蛋白尿（一般来说，这类患者的UPCR≥1.5 g/g）。该适应症的获批是基于APPLAUSE-IgAN Ⅲ期临床研究的预设中期分析结果。该研究纳入了接受最佳支持治疗（稳定且最大耐受剂量的ACEi或ARB±SGLT2i）≥90天后仍存在蛋白尿（UPCR≥1.0 g/g）的原发性IgA肾病成人患者，结果显示，伊普可泮组与安慰剂组相比，9个月时24h-UPCR显著降低了38.3%（P<0.0001）。伊普可泮此次新适应症的获批，标志着中国IgA肾病治疗正式迈入了靶向补体通路的新阶段。此外，该研究最终分析显示，在两年内，与安慰剂相比，伊普可泮在eGFR斜率方面表现出统计学显著且具有临床意义的改善。据悉，相关数据将于2026年世界肾脏病学大会（WCN）上公布。

3、阿曲生坦获加速批准用于IgA肾病

盐酸阿曲生坦片（Atrasentan，诺锐达®）分别于4月、8月获得美国FDA和中国NMPA批准，成为首个获批用于降低快速进展风险的原发性IgA肾病成人患者蛋白尿水平（一般来说，这类患者的UPCR≥1.5 g/g）的选择性内皮素A受体拮抗剂，并填补了IgA肾病非免疫性治疗的临床空白。Ⅲ期ALIGN研究数据显示，伊普可泮组患者最早在第6周即可观察到UPCR的降低，36周时较安慰剂组24小时UPCR降幅达36.1%。

4、替那帕诺用于降磷

2月26日，全球首个磷吸收抑制剂盐酸替那帕诺片（万缇达®）在中国获批，用于控制对磷结合剂疗效不充分或不耐受的CKD成人透析患者的血清磷水平。其作用机制独树一帜，与传统磷结合剂在肠道内直接结合磷不同，替那帕诺通过抑制肠道上皮细胞的钠氢交换体3（NHE3），减少细胞旁途径的磷吸收，从源头上控制血磷吸收。替那帕诺与现有磷结合剂联合治疗能将血磷达标率提升至63.3%，同时将患者日均服药体积减少超70%。该药已于12月纳入2025年国家医保药品目录，预计2026年1月1日起执行。此外，该药早在2023年10月已获得美国FDA的批准。

（二）国内获批

5、安瑞克芬治疗CKD-aP

9月15日，中国NMPA正式批准国内自主研发的1类创新药安瑞克芬注射液（思舒静®）新增适应证上市，用于治疗接受维持性血液透析的慢性肾脏病相关中重度瘙痒（CKD-aP）的成人患者。作为国内首个获批用于该适应症的高选择性外周κ阿片受体激动剂，安瑞克芬关键Ⅲ期临床试验数据结果显示，治疗12周后，患者每周平均24h最严重瘙痒数字评分量表（WI-NRS）评分至少降低4分的患者比例为37%，而安慰剂组为15%，组间比值比（OR）为3.56（95%CI：2.30~5.50）。

此外，早在5月15日，中国NMPA也批准该药适用于治疗腹部手术后的轻、中度疼痛。

6、帕立骨化醇治疗CKD继发性SHPT

11月24日，中国NMPA正式批准国内3类仿制药帕立骨化醇软胶囊上市并视同过评，填补了该类药物在国内市场的空白。帕立骨化醇作为骨化三醇的活性类似物，是治疗继发性甲状旁腺功能亢进症（SHPT）的核心药物，主要适用于CKD 3-5期患者。而在此之前，该品种原研药尚未在国内获批，此次首仿获批，凭借“视同过评”的质量背书，有望成为该细分领域的标杆产品。

（三）FDA获批

7、贝利尤单抗自动注射器用于儿童LN

6月24日，FDA批准200 mg/mL规格的贝利尤单抗自动注射器用于≥5岁的活动性LN儿童患者，补充了其此前获批的儿童系统性红斑狼疮（SLE）适应症。贝利尤单抗是一种B淋巴细胞刺激因子（BAFF）特异性抑制单克隆抗体。这种皮下注射剂型允许患者居家给药，有助于提高治疗依从性、减少门诊就诊次数，改善儿童患者的真实世界疾病管理效果。

8、Pegcetacoplan用于C3G和IC-MPGN

7月28日，FDA批准Pegcetacoplan用于青少年及成人C3G和IC-MPGN患者，包括移植后复发患者。补体系统激活异常是C3肾小球病和免疫复合物型MPGN的核心发病机制，Pegcetacoplan作为一种新型C3/C3b双靶点抑制剂，能够同时阻断补体经典途径、凝集素途径和旁路途径的激活，直接抑制C3和C5转化酶活性，为阻断肾小球补体沉积和肾损伤提供了新的治疗策略。

此次适应证批准基于26周VALIANT试验的阳性结果，该试验是此类罕见疾病中规模最大的单项临床试验。研究结果显示，治疗26周后，Pegcetacoplan组UPCR较安慰剂组降低68.1%。Pegcetacoplan该适应证的获批，标志着一种长效、精准的治疗策略正式落地，成为首个获批此适应证的靶向药物，有望改变补体介导的肾小球疾病的管理模式，并改善高危患者及移植后患者的预后。

9、奥妥珠单抗治疗LN

10月17日，美国FDA正式批准抗CD20单抗药物——奥妥珠单抗注射液（Obinutuzumab，佳罗华®）用于接受标准治疗的活动性LN成人患者。此次获批是基于Ⅲ期REGENCY研究的显著成果。该研究结果显示，治疗76周后，奥妥珠单抗组完全肾脏缓解率达46.4%，显著高于安慰剂组。

此次适应证获批，使奥妥珠单抗成为全球首个且唯一一个在Ⅲ期随机对照试验中证实对活动性LN有效的抗CD20单抗，为改善患者预后提供新武器。此前，该药物已获批用于慢性淋巴细胞白血病、滤泡性淋巴瘤的治疗。

10、斯贝利单抗治疗IgA肾病

11月25日，美国FDA批准首个APRIL抑制剂斯贝利单抗注射液（）用于IgA肾病成人患者。其关键支持性证据来自VISIONARY Ⅲ期研究。该研究为全球最大IgA肾病Ⅲ期试验，中期分析显示，在优化支持治疗（如RASi±SGLT2i）基础上，斯贝利单抗（400 mg每月皮下注射1次）治疗9个月后，患者24h-UPCR较基线降低50.2%，较安慰剂组额外减少51.2%。此次适应证的获批，标志着IgA肾病领域全球首个靶向APRIL抑制剂的创新药正式列入IgA肾病患者的用药清单。

2025年申报上市中的重点药物

展望

2025年肾病领域的新药突破，不仅丰富了临床治疗武器库，更确立了精准靶向、机制导向的发展方向。随着申报阶段药物的持续推进，以及补体通路、免疫调节、肾脏保护等领域研究的深入，预计未来将有更多创新疗法落地，覆盖更多肾病亚型与特殊人群，进一步提升肾病患者的生存率与生活质量，推动全球肾脏病学治疗进入全新发展阶段。