布地奈德用于复发性肉眼血尿的儿童IgA肾病患者:单中心真实世界经验

发表时间:2025-05-26 17:51:20

编者按

布地奈德在儿童IgA肾病中的数据仍然匮乏。近期,来自意大利Santobono Pausilipon儿童医院的学者在Clin Kidney J.发表文章,分享了他们治疗复发性肉眼血尿 IgA儿童患者的单中心经验。

免疫球蛋白A肾病(IgA肾病)是全球最常见的原发性肾小球肾炎,临床表现异质性显著,范围从孤立性血尿至肾病综合征及进行性肾功能不全。目前治疗策略强调以肾素-血管紧张素系统抑制剂为主的支持治疗,但频繁发作肉眼血尿且伴显著蛋白尿的患者常需额外免疫抑制治疗。布地奈德作为第二代糖皮质激素,可靶向作用于回肠派尔集合淋巴结(IgA产生的起始部位)。尽管其在成人群体中的疗效已获证实,但儿童患者的数据仍匮乏。

意大利Santobono Pausilipon儿童医院的Luigi Annicchiarico Petruzzelli等报道了一项2023~2024年开展的回顾性单中心研究,评估布地奈德对复发性肉眼血尿的儿童IgA肾病患者的有效性和安全性。

研究共纳入8例复发性肉眼血尿的儿童患者(男5例,女3例;中位年龄11.1岁),所有患者治疗前均有每年至少1次肉眼血尿发作史,部分患者年发作次数高达7次,且均曾接受糖皮质激素或免疫抑制剂治疗但未获持续缓解。布地奈德作为二线治疗,给药剂量为9 mg/m2/天,持续4周,随后根据个体临床反应调整为隔日给药,总疗程12个月。

治疗后,所有患者肉眼血尿发作完全消失。治疗前,年肉眼血尿复发次数为1~7次,无发作最长间隔为2个月;治疗至12个月时,所有患者均未再出现肉眼血尿,且蛋白尿水平降低(图1)。肾功能维持稳定,未发生并发症或不良反应。



图1. 布地奈德治疗前后肉眼血尿发作的分布

尽管有证据表明持续性镜下血尿与肾小球炎症、补体激活及肾损伤进展相关,但血尿在IgA肾病中的作用常被忽视。本研究结果提示,布地奈德可能成为复发性肉眼血尿合并蛋白尿儿童患者的有效替代治疗方案,可延长肉眼血尿缓解期并减少对全身用糖皮质激素的依赖。

NEFIgA肾病(NCT01738035)和NEFIGARD(NCT03643965)试验此前已证实靶向释放型布地奈德(Nefecon)在降低成人IgA肾病患者蛋白尿及稳定肾功能中的疗效,但儿童特异性数据仍有限。本研究支持布地奈德在该人群中的潜在应用价值,但仍需更大样本量的前瞻性研究验证上述发现并制定标准化给药方案。

来源:Clin Kidney J. 2025 Apr 12;18(5):sfaf109. doi: 10.1093/ckj/sfaf109. eCollection 2025 May.

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