引言

2026年伊始，无锡智康弘义生物科技有限公司传来重磅消息——其核心管线产品高选择性内皮素受体A（ETA）小分子拮抗剂SC0062胶囊，针对原发性IgA肾病适应证成功获得欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定（ODD）[1]。这一里程碑式成果，不仅是国际监管机构对该药物临床价值的权威背书，更标志着这款源自中国的突破性疗法正式迈向全球市场，为全球IgA肾病患者带来新的治疗希望。

一、层层突破：SC0062的国际化进阶之路

SC0062的研发进程始终保持“中国创新、全球布局”的稳健节奏，此次欧盟孤儿药资格认定是其在国际监管领域的又一关键突破。在此之前，该药物已凭借突出的临床潜力收获多项重要认可：

针对IgA肾病、糖尿病肾病两大适应证，先后两次被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种名单；

用于治疗慢性肾病（CKD）高蛋白尿适应症的全球Ⅲ期临床试验（MRCT），已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和CDE双重批准，顺利推进全球多中心研究。

此次欧盟ODD的获批，进一步验证了SC0062的创新价值与临床优势，为其后续在欧盟及全球范围内的上市审批、市场推广搭建了快速通道。


图片来源：CDE官网

二、严苛认定：欧盟孤儿药资格的核心价值

欧盟《孤儿药法规》以审批标准严苛、激励政策完善著称，其孤儿药资格认定需满足双重核心条件：一是药物针对危及生命或慢性致残性罕见病，且患者占比不超过欧盟人口总数万分之五，或无激励措施时上市销售收入无法覆盖研发投入；二是针对该疾病无满意治疗方案，或药物相较于现有疗法具有显著额外获益。

SC0062能够通过严格评审，充分证明欧盟监管机构认可其在原发性IgA肾病治疗领域的突出创新性和临床潜力，有望为患者提供显著优于现有治疗的临床获益。而孤儿药资格带来的多项专属激励政策，将为SC0062的全球推进注入强劲动力：

临床研发支持：欧洲药品管理局（EMA）将提供专门的科学建议，助力优化临床研究方案；

集中审批通道：企业可直接向EMA提交上市申请，获批后决议在所有欧盟国家通用，大幅提升上市效率；

市场独占保护：上市后享有十年市场独占期，为创新成果提供充分市场保障；

费用减免优惠：涵盖临床方案协助、上市许可申请与核查、上市后变更及年费等多项监管活动费用减免。

三、硬核实力：Best-in-Class药物的研发底气

作为全球前三位进入临床阶段的慢性肾脏病治疗领域ETA小分子拮抗剂，SC0062堪称高潜力的Best-in-Class药物。其核心优势源于全新的分子设计，凭借独特的ETA高选择性，在保证治疗疗效的同时，实现了安全性的进一步提升，有效规避了传统药物可能存在的水钠潴留等副作用。

从研发数据来看，SC0062的临床价值得到充分验证：

临床前研究显示，该药物活性良好，能有效改善急性肾损伤和慢性肾脏病模型的病理评分；

临床Ⅰ期研究中，SC0062表现出优异的安全性、耐受性及药代动力学特征，为后续临床推进奠定坚实基础[2]；

在名为2-SUCCEED的临床Ⅱ期试验中，SC0062在IgA肾病和糖尿病肾病两个队列均顺利达到多个研究终点，其中IgA肾病队列的研究结果已在2024年美国肾脏病学会肾脏周（ASN Kidney Week 2024）进行口头汇报，并同步发表于肾脏病学顶级期刊《美国肾脏病学会杂志》（JASN）[3]。

浙大一院团队最新研究：新型内皮素受体拮抗剂SC0062或可为IgA肾病新的支持疗法
2025-06-04

四、全球布局：Ⅲ期临床稳步推进，惠及更多患者

目前，SC0062的全球研发已进入关键阶段，两项重要Ⅲ期临床研究正在有序推进：针对IgA肾病的“SUCCESS-01”研究与针对慢性肾脏病的“SUCCESS-02”研究。其中，SUCCESS-01研究已在广东省人民医院率先启动，由亚太肾脏病学会主席余学清教授担任牵头研究者，预计将为药物的全球注册提供更充分的临床证据。

作为一款源自中国的创新药物，SC0062通过持续的研发突破与国际化布局，展现了中国生物医药创新的硬核实力。此次欧盟孤儿药资格的获得，将加速其全球上市进程，未来有望为全球更多慢性肾脏病患者提供更安全、更有效的治疗选择，书写“中国创新惠及全球”的医疗篇章。

参考文献
1.https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o3186.htm
2.LiuY,etal.ClinTranslSci.2024Mar;17(3):e13750.doi:10.1111/cts.13750.
3.HiddoJLHeerspink,etal.JAmSocNephrol.2025Apr1;36(4):657-667.doi:10.1681/ASN.0000000538.Epub2024Oct26.